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科学家开发了老年痴呆症的快速药物测试平台

7月10日,英国伦敦玛丽皇后大学的科学家们在《分子精神病学》杂志发表论文称,他们发现BACE2基因能够自然抑制人类脑细胞中的阿尔茨海默病迹象。

科学家开发了老年痴呆症的快速药物测试平台

临床试验中,测试阿尔茨海默病药物的主要挑战是参与者需要表现出相应的症状。而一旦患者出现症状,治疗往往为时已晚。因此,识别阿尔茨海默症的高风险人群,并找到预测疾病发生的方法是最有效的治疗策略之一。

唐氏综合症(DS)患者约有70%的几率会患上阿尔茨海默症:他们多余的21号染色体上包含淀粉样前体蛋白的基因,当这个基因过量或突变时,就会导致早期的阿尔茨海默症。

7月10日,英国伦敦玛丽皇后大学的科学家们在《分子精神病学》杂志发表论文称,他们发现BACE2基因能够自然抑制人类脑细胞中的阿尔茨海默病迹象。此外,研究人员还在DS患者中收集了毛囊细胞,并将其通过干细胞重编程转分化为类脑细胞,开发了一种新的快速药物筛选系统,以延缓或预防阿尔茨海默病。

在这些类脑细胞中,研究人员发现了阿尔茨海默症的三个主要标志:淀粉样斑块病变、神经元的进行性死亡以及神经元内tau蛋白的异常积累。

伦敦玛丽皇后大学研究人员Dean Nizetic教授评论道:“这是一项了不起的成就,因为这是第一个基于细胞的系统。该系统为筛选延缓或预防老年痴呆症的新药开辟了道路。”

研究人员表示,新系统可以用作早期预防药物的测试平台。作为原理证明,他们用两种抑制淀粉样蛋白生成的药物处理了这些类脑细胞。结果显示,它们有防止老年痴呆症的效果。尽管这两种药物由于其他原因在临床试验中失败了,但系统作为药物测试平台的潜力,得到了验证。

研究小组还发现了能够自然抑制阿尔茨海默症的基因——BACE2基因。该基因活性的增加有助于预防或减缓人类脑组织中的阿尔茨海默症。将来,它可能被用作生物标记,确定人们罹患此病的风险,或者通过增强其作用治疗阿尔茨海默症。

Nizetic教授解释说:“虽然研究还处于早期阶段,但该系统为进一步开发预测阿尔茨海默症的工具提供了理论可能性。这个工具适用于任何人,因此我们能在细胞系统中发现阿尔茨海默症的高风险人群,并在发病之前进行个体化预防。”

共同作者、伦敦大学学院的John Hardy教授补充说:“我认为我们现在有潜力开发出一种新的人类疾病模型,这将是一大进步。”

这项研究结果可能也有利于DS患者和非DS患者预防阿尔茨海默症。英国唐氏综合症协会的首席执行官Carol Boys说:“我们朝着预防和治疗阿尔茨海默症迈出了重要一步。唐氏综合症协会很荣幸能够支持这项杰出的工作。”

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