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最新研究表明干细胞疗法可治疗多发性硬化症

罗切斯特大学医学中心正在开发一种细胞疗法,用于多发性硬化症。

罗彻斯特大学医学中心(URMC)的科学家已经证明,将人类神经胶质祖细胞(hGPC)移植到多发性硬化症(MS)和其他脑白质疾病的动物模型中,可以使受损的神经细胞重新髓鞘化并恢复功能。该项研究为利用细胞疗法治疗多发性硬化症(MS)的临床试验提供所需的科学证据。

这项研究正在由一家初创公司 Oscine theraputics 开发,Goldman 是该公司的科学创始人、高管,并持有该公司的股权,其余的核心成员来也自罗切斯特大学。Oscine 针对多发性硬化症和其他神经胶质疾病(如亨廷顿病)的实验性移植疗法目前正接受 FDA 早期的临床试验审查。

神经胶质细胞在中枢神经系统中起着重要的作用,主要功能包括向神经元供氧和形成髓鞘,髓鞘是保护神经细胞轴突的保护性脂肪物质。在多发性硬化症(MS)中,被称为 “寡突胶质细胞” 的胶质细胞受到免疫系统的攻击,会导致髓鞘破裂,扰乱神经细胞之间的信号,造成运动和感觉功能丧失。

多发性硬化症属于自身免疫性疾病,即免疫系统表现异常并攻击人体内的健康细胞。在多发性硬化症中,免疫系统会攻击髓鞘。髓磷脂是一种脂肪物质,在中枢神经系统的纤维(轴突)周围形成髓鞘(保护性覆盖物),有助于加速电脉冲和通信,因此多发性硬化症也被称为脱髓鞘疾病。因此恢复髓鞘水平是治疗该疾病的关键。

罗切斯特大学医学中心(URMC)神经病学和神经科学教授 Steve Goldman 和他领导的研发小组正在开发一种利用前体胶质细胞再生髓鞘的方法。研究人员发现,当他们将人胶质祖细胞移植到患 MS 的小鼠模型中时,这些细胞会转化为新的寡突胶质细胞并成功恢复髓鞘,Cell Reports 杂志报道了该项研究的结果。

(来源:biorxiv)

其背后的作用机理是,当人胶质祖细胞移植到患有多发性硬化的成年小鼠中,它们会迁移到大脑所需要的地方,产生新的寡突胶质细胞,并替换丢失的髓鞘。研究还表明,这种 “再髓鞘化” 过程恢复了小鼠的运动功能。

研究人员认为,寡突胶质细胞的丧失或其功能障碍是导致儿童遗传性脑白质营养不良、多发性硬化、脑白质卒中以及成人广泛的神经退行性神经精神疾病的根本原因。因此,脱髓鞘性疾病已经发展成为细胞疗法的重点应用目标。

“通过人类胶质祖细胞的移植,我们可以在成人大脑中有效地实现再髓鞘化,”Steve Goldman 表示“这些发现具有重要的治疗学意义,并为多发性硬化症和其他潜在神经退行性疾病的未来临床试验提供了概念证明。”

该项研究历时 15 年,目前 Steve Goldman 的实验室已经开发出控制胚胎化学信号的技术,并诱导多能干细胞产生胶质细胞。其中一种亚型称为胶质前体细胞,产生大脑的主要支持细胞(星形胶质细胞和寡突胶质细胞),它们在维持神经细胞的健康和信号功能中起着重要作用。

目前,仍有其他几种不同的方法被用于治疗 MS,其主要的作用机理均集中在髓鞘的修复上。去年,来自弗吉尼亚州马里兰医疗保健系统和马里兰大学的研究人员报告说,将表面蛋白 CD34 的干细胞植入 MS 小鼠模型时,这些干细胞将生长分化为形成髓鞘的胶质细胞。

总部位于旧金山的生物科技公司 Atara Biotherapeutics 正在开发针对 EBV(Epstein-Barr Virus,人类孢疹病毒4型)的 T 细胞疗法,并已开始早期人体试验,该病毒已被证明会增加患 MS 的风险。该去年,Atara 发布了第一阶段临床的数据,数据显示患者在接受 EBV 靶向药物“ATA188 治疗”6 个月后,MS 症状有部分改善。

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